¿Llego ya la ficción genética?

¿Llego ya la ficción genética?  

Una nueva técnica denominada CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeats) ha revolucionado la biología molecular. CRISPR es un sistema que aparece como una forma eficaz, barata y fácil de modificar (o editar) el genoma humano, y no está inspirado por la naturaleza, sino que es obra suya.

Francis Mojica, lo descubrió en 1993 como un sistema inmune de las bacterias y las arqueas (similares a bacterias) y la norteamericana Jennifer Doudna y la francesa Emmanuel Charpentier en 2012, la convirtieron en el sistema de edición genómica actual. Eric Lander publicó un artículo en la prestigiosa revista “Cell”, titulado “Los héroes del CRISPR”. Mojica aparecía como el primer de ellos y este reconocimiento no es baladí: Lander es presidente del Instituto Broad del Instituto Tecnológico de Massachusetts y la Universidad de Harvard, y también es copresidente del Consejo de Asesores de Ciencia y Tecnología del presidente de EE UU, Barack Obama.

Si es tan sencillo cortar y pegar genes, es fácil imaginar que muy pronto podrá usarse para curar patologías monogénicas —de hecho ya se está ensayando en animales para la distrofia de Duchenne— o cualquiera de las más de 3.000 enfermedades genéticas raras. Algo aún con mayor repercusión podrá ser la sustitución de genes alterados por otros sanos con lo que se podrá evitar la transmisión y eventualmente erradicar enfermedades hereditarias. Pero eso exigirá intervenir sobre las células germinales, algo que ahora está prohibido. El futuro ya está aquí y cuando se nos permite editar el ADN de las células, el proceso puede dar lugar a un “impulso genético” (gene drive), una propiedad que será capaz de lograr la modificación de poblaciones silvestres en formas muy específicas y con profundas consecuencias. Modificando ciertos rasgos de los mosquitos, podríamos reducir o incluso erradicar viejos azotes como la malaria y el dengue que afligen a cientos de millones de personas cada año. Mediante la inmunización permanente de las poblaciones animales pertinentes, podríamos prevenir la aparición de nuevos casos de enfermedad de Lyme y otras que se originan en organismos salvajes, o poner freno a patógenos nuevos como el virus del Zika, que en América latina se ha vinculado a una epidemia de malformaciones cerebrales en recién nacidos.

Hoy día, Oncólogos del hospital universitario de Sichuan, en China, acaban de inyectar a un paciente desahuciado de cáncer de pulmón células T de su propio sistema inmunitario genéticamente modificadas usando la técnica de CRISPR para que puedan reconocer y atacar a las células tumorales. La técnica se utiliza en miles de estudios con animales y apenas cuatro años después se ensaya en humanos en una patología tan grave y frecuente como el cáncer de pulmón. La incógnita en este caso es si los glóbulos blancos modificados para atacar las células tumorales dañarán o no también otras células y en seis meses lo sabremos. Es el primer ensayo clínico que se autoriza en humanos. China pretende competir con EEUU en un campo que puede convertir la ciencia ficción en realidad en muy poco tiempo.

La edición genómica podrá erradicar una enfermedad en su 'línea germinal' (en las células precursoras de sus óvulos y espermatozoides). Será posible usar la técnica CRISPR para corregir genes erróneos en personas con enfermedades hereditarias. ­La terapia génica que ya se ha demostrado en modelos animales. La segunda fase no será para ayudar a una persona enferma, sino para erradicar la enfermedad genética en su línea germinal  ( en las células precursoras de sus óvulos o espermatozoides), de modo que esa persona y toda su descendencia nazca libre de la enfermedad, y la tercera será: utilizar CRISPR no ya para curar enfermedades, sino para mejorar cualidades humanas como la inteligencia u otros rasgos psicológicos.

Mississauga, viernes 13 de enero del año 2017